70万一针“特效药” 已纳入医保谈判日程
作者：医药网 来源:医药网 2020-8-13 
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最近，网络上一篇关于治疗罕见病“脊髓型肌萎缩（SMA）”的新药诺西那生钠注射液（Nusinersen）在国外一支只卖205元，可在国内却需要70万元的文章引起广泛关注。这篇文章称，湖南一刚满1岁男婴因患上这种罕见病急需特效药救命，而“特效药”诺西那生钠注射液一支就需人民币70万元，让家境普通的男孩家庭濒临绝望。而有人提出，在澳大利亚，患者使用一支这个药只需205元。很多人由此质疑这款“特效药”为何国内外价格差距这么大。
脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性，从而导致严重的肌肉萎缩、无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终患者可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍，给家庭和社会带来了沉重的负担。
2018年5月，脊髓性肌萎缩被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解，该病在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000，目前我国约有患者3万多名。
诺西那生钠是全球首个获批的脊髓性肌萎缩治疗药物，截至2020年6月30日，它已在全球50个国家和地区获批。
新药让患者更有希望
诺西那生钠是一种怎样的药，它对脊髓性肌萎缩是否有神奇的效果？
为更客观了解国际临床专家对诺西那生钠注射液的研究结果，记者查阅了部分文献。
2017年《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究显示，在患有脊髓性肌萎缩的婴儿中，接受过诺西那生钠治疗的婴儿与对照组婴儿相比，运动功能有改善，且生存可能性较大。可能需要早期治疗以使药物效果最大化。这项研究由该药的生产公司Biogen和Ionis Pharmaceuticals资助。
英国Expert opinion on pharmacotherapy（《药物治疗专家意见》）杂志2019年3月20日在线发表“脊髓性肌萎缩的综合药物治疗有希望吗？”的评论文章介绍，在上市之前，诺西那生钠在针对婴儿期脊髓性肌萎缩和针对2到12岁的晚发性脊髓性肌萎缩患者的两项临床试验中都取得巨大成功，治疗组有运动里程碑反应的患者比例明显增高。还有研究显示，通过对有脊髓性肌萎缩遗传倾向的婴儿（6周或更小）进行无症状治疗，可以使一些婴儿表现出几乎正常的运动发育。基于临床研究的良好结果，诺西那生钠于2016年被美国食品药品管理局（FDA）批准用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩。
“FDA加速批准诺西那生钠注射液作为第一种治疗脊髓性肌萎缩的药物，是为脊髓性肌萎缩研究的成功加冕。”论文作者、美国纽约洛克菲勒大学分子与细胞神经科学研究所马库斯里斯兰（Markus Riessland）这样称赞诺西那生钠。他表示：“对脊髓性肌萎缩病人及其家属来说，现在比以往任何时候都有更多的希望。”
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