国家医保局：罕见病药物将加大力度纳入医保、集采
作者：医药经济报 来源:医药经济报 2020-9-11 
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另一方面，开展药品集中带量采购有效降低药品价格。目前，包括安立生坦在内的罕见病用药已纳入集采范围，中选价格从115.97元/片下降到20元/片。现已实现从试点到全国扩围和常态化运行，逐步将罕见病用药在内的更多品种纳入集采。同时，积极指导地方针对非过评药品及生物制剂等纳入集采。
言外之意，就是即便不纳入集采范畴，罕见病药物也要面临地方集采的考验。也就是说，除国家筹资兜底之外，以市场换价格将是罕见病药物提高可及性的另一只手。
尽管符合条件的罕见病药品已基本被纳入了基本医疗保险支付范围，并为戈谢病等罕见病贫困患者提供了医疗救助方面的解决渠道，但2019年我国城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而庞贝病、戈谢病、SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万，基本医保难以承受。
从定价到准入到渠道，国家为罕见病药物开了绿灯，对高价孤儿药只要有竞争，集采也在扩大力度。只不过，大部分罕见病用药不同其他常规用药领域，即便全国带量，市场空间仍可能狭窄。
全球孤儿药市场2018年有1310亿美元的销售额，国际制药企业在罕见病布局方面逐步形成了优势领域，中国孤儿药市场也在发生变化，价格将是国内罕见病药物做大市场的核心考量因素。
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