政策红利释放 罕见病用药领域实现突破
作者：中国医药报 来源:医药网 2022-11-24 
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9月22日，央视新闻频道《东方时空》栏目播出的《临床急需药品临时进口政策落地 “救命药”氯巴占今天开出全国首张处方》称，在国家卫生健康委、国家药监局等多部门共同努力下，作为临床急需药品临时进口的原研药、一度被称为“救命药”的氯巴占，在北京协和医院开出全国第一张处方。
此阶段舆论主要关注以下四个方面。
一是关注进口氯巴占和国产氯巴占的价格及购买渠道。经济观察网发表的《癫痫患儿药物氯巴占正式获批入院 每盒317元》一文称，9月22日，北京协和医院相关医生确认，进口氯巴占当日已正式进入医院，每盒价格为317元，药品规格为10毫克×100片/盒。
澎湃新闻发表的《国产氯巴占获批：患儿家长盼药已久，药企估计十月之后可购买》一文称，宜昌人福药业销售人员介绍，预计10月之后就可以在指定医院购买到国产氯巴占片。9月21日，罕见癫痫患儿病友群一名家长表示，对家长来说，国产氯巴占获批上市是个好消息，不过从药物获批再到医院能开出处方可能还需要一定时间，大家都在等待中。
新京报发表的《氯巴占原研药上市、首仿获批，罕见病药物将迎政策红利》一文称，从拟牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单来看，共有50家医院，其中北京共有6家，包括中国医学科学院北京协和医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院、首都医科大学附属北京儿童医院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国人民解放军总医院。
二是关注罕见病用药困境。如蓝鲸财经发表的《缓解癫痫患儿用药难，国产首仿氯巴占获批上市，罕见病少药且药贵困境依旧待解》一文称，罕见病用药面临的困境主要包括三方面。首先是准入层面，仍有部分罕见病用药未在我国上市。其次是支付方面，与常见病相比，罕见病用药的医保覆盖较少，医保报销比例较低，患者的经济负担较重，各地区保障水平存在差异。最后是诊疗方面，不同个体预后和治疗效果差异大，同时，与常见病相比，建立疾病特定的、敏感的、稳定的临床和患者结果研究更为困难。部分业内人士建议，我国可以借鉴国外法规体系经验，对罕见病药品研发、引进、生产、供应、保障、市场监督等进行系统性规范，进一步促进罕见病孤儿药创新研发及引进上市。
三是认为政策支持有效提升罕见病用药可及性。如21财经发表的《国产氯巴占片10月上市：一致性评价提升罕见病用药可及性》一文称，我国仿制药质量和疗效一致性评价政策实施后，国内企业加速进行仿制药研发和一致性评价工作，快速推动在国际上已被证明疗效和安全性的药品快速进入国内市场。因发病率低、患病人群少，诸多罕见病治疗领域企业投入研发新药动力不足，导致药品更新换代频率不高，不少患者甚至面临无药可用的困境。一致性评价相关政策的实施有利于推动罕见病治疗药物研发。
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