首批罕见病国家目录发布，药企掘金孤儿药市场有四重点！
作者：佚名 来源:医药网 2018-5-25 
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5月22日，《医药经济报》记者从权威人士处了解到，国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局等5部门已联合制定、发布了《关于公布第一批罕见病目录的通知》。从这份目录上看，白化病、肌萎缩侧索硬化、非典型溶血性尿毒症、血友病以及帕金森病等121种罕见病被纳入。
孤儿药研发四大重要因素
消息甫出，不少关注罕见病药物领域的业内人士均表示，目前国内并没有罕见病的定义，虽然只有121种，但已是迈出了罕见病事业非常重要的一步。更值得关注的是，国家鼓励发展罕见病药物，接下来药物和治疗手段的定价，定价的合理与否是罕见病药物真正进入市场的“门票”；其次是持续耐心地培育市场，随着医生受众人数的增加，医疗水平的提高是决定未来能够有商业回报以及最终回报大小的关键。还有人认为，下一步还需要注重基层医生对罕见病识别的能力和相关辅助系统的建立，这需要时间和过程来积累。
国家“千人计划”专家、南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义告诉记者，目前国内“孤儿药”研发仍在起步阶段，研发企业少、规模不大。免临床“附条件”批准上市，非常有利于罕见病新药研发。“从这份目录来看，总的来说是正面的。目前官方没有罕见病定义，先出目录，至少给企业指明了方向。”
对于未来怎么把罕见病药物做好，郑维义提出了自己的思考：
首先，开发罕见病药物如果只盯住国内市场是没有前途的，毕竟罕见病人群非常有限，因此必须站在全球角度开发罕见病药物；
其次要有税收支持。如果罕见病药研发企业有国内还没有的新产品上市，就应考虑减免其销售所得之税收，同时要求企业将减免的税收再投入到罕见病药物的开发上去，这样就形成了正循环；
再一个就是定价权问题，参照国外经验，可给企业应有的自主定价权去与价格管理部门协商定价。国外的罕见病药物定价，是基于很深入的药物经济研究后企业自主定价的；
最后就是支付问题，由于罕见病药物开发难度大、人群少，高价是肯定的，怎么保障药物的可及性？可以从两个方面想办法：一是建立以商业保险为主、国家医保为辅，联合慈善及企业捐赠等相结合的多方支付的新型保障体系。光靠国家医保是不现实的，倒不如以罕见病为试点，靠市场化推动社会保障体系的改革，再把罕见病保障体系改革试点与精准扶贫结合起来。同时，可参照车险强的思路，在新生儿出生就强制缴纳很少的资金用于建立国家罕见病基金，贫困地区新生儿由国家交付，这样企业良性研发的积极性就会被调动起来。
“总之，国家列出了目录是好事，期待更多的罕见病逐步纳入目录。否则，对有些企业来说，如果自己企业研发的罕见病药物不在目录之内，还能继续做吗？这是一个疑问。”郑维义表示。
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