首批罕见病国家目录发布，药企掘金孤儿药市场有四重点！
作者：佚名 来源:医药网 2018-5-25 
打印内容
据悉，2016年9月罕见病发展中心发布《中国罕见病参考名录》共计147种疾病，其中有88种疾病与国家版罕见病目录重叠。此次国家版目录的发布是在整个行业多方努力的结果。由于患者数量较少、药品开发成本高，国内制药企业在开发罕见病用药上缺乏积极性，国际药企又因缺少保险支持不愿进入中国市场，使得这类药成了“孤儿药”，患者只能用昂贵的进口药，最后无法承担用药成本放弃治疗。
探索临床队列研究新模式
据悉，目前世界上已知有7000多种罕见病。通过疾病注册登记系统开展临床队列研究是罕见病研究的重要手段之一。近十年来，国内不少区域性医疗中心和部分专科的学科带头人建立了多个单病种或多病种的区域性或全国性罕见病临床队列，但全国性的大规模罕见病注册登记尚无先例。2016年底，由北京协和医院牵头，联合全国20家具有丰富罕见病资源的大型医院，启动了国家重点研发计划“罕见病临床队列研究”，建立了国家罕见病注册登记平台，建设基于信息学创新技术的国家罕见病临床数据库和生物标本库。
目前信息平台的建设已初具规模，建立了130余种罕见病的临床病例报告标准与规范，针对60余种罕见病采集临床信息近9000例。该罕见病注册系统还对国内外优势资源进行整合，为一线临床医生与科研工作者提供完整的罕见病队列研究平台，包括：提供一系列临床基因组学工具培训与开源使用；建设并完善中文罕见病知识库；与多个国际罕见病学术组织建立战略合作，促进各方协作与资源共享等。
加速国内孤儿药研发与上市
“孤儿药”一词来源于1983年美国的《孤儿药法案》，特指针对罕见疾病的治疗药物、诊断试剂或预防手段。由于罕见病发病率低，孤儿药的研发回报往往不及常见病药物，美国、欧盟、日本等许多国家和地区先后出台了针对孤儿药上市的福利措施，以鼓励药物研发机构对此类药物投入更多的研发精力。近年来，我国也对罕见病治疗和孤儿药研发领域给予更多重视和支持。
2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出要“支持罕见病治疗药品医疗器械研发…罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请”，以加快罕见病药品医疗器械的上市审评审批。
北京药伙伴罕见病数据研究院统计发现：截至2017年10月，美国上市的孤儿药有477个品规，中国已引进82个；日本上市293个品规中，已引入中国67个；澳大利亚上市的287个品规中，50个已在中国上市；欧盟上市的76个品规中，中国上市10个。
上篇：
下篇：
甘公网安备 62010202003333号