降血脂新药PCSK9抑制剂抢滩登陆 “他汀”力挽狂澜
作者：佚名 来源:医药网 2018-8-24 
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国家药品监督管理局日前公布信息，根据《中华人民共和国药品管理法》和中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》的精神，为加快境外已上市临床急需新药进入我国市场，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家，对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了认真的梳理，遴选出了Alectinib Hydrochloride等48个境外已上市临床急需新药名单。
刚需推动新药上市
迄今为止，国内外临床上对家族性高胆固醇血症的管理中，他汀仍是首选药物。与此同时，在降胆固醇差异化、个性化治疗的发展进程中，他汀也表现出部分纯合子型家族性高胆固醇血症的治疗不足，临床上应用他汀类药物在控制低密度脂蛋白胆固醇水平欠佳，即使增大剂量，其疗效并不成正比。
随着国外生物工程及小分子新药的开发，Evolocumab、Alirocumab 、Lomitapide和Mipomersen相继面世，推动了高胆固醇血症的治疗药物的发展进程。
新公布的48个境外已上市临床急需新药名单中，心血管药物有6个品种，其中降血脂药物有3个，分别为Evolocumab、Lomitapide和Mipomersen。
2018年7月31日，依洛尤单抗（Evolocumab）获得国家药监局批准，成为首个在中国上市的 PCSK9抑制剂类新药，商品名瑞百安，批准用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。家族性高胆固醇血症已列为我国121个罕见病目录中的一个病种，进一步深入研究仍是国内前沿课题，国内的信达生物、君实生物、西威埃等企业已对PCSK9开展研究并获得了临床试验批件。
2015年8月28日美国FDA批准了安进公司的Evolocumab皮下注射剂上市，商品名为Repatha，规格为140mg/mL，此前该产品于2015年7月15日首先通过欧盟批准。
家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传性疾病。在西方国家，普通人群杂合子FH患病率大约为1/500万，纯合子FH约为1/100万，预计全球FH患者总数约1400万～3400万。依洛尤单抗是美国FDA批准的第2个PCSK9抑制剂，此前FDA批准了赛诺菲安万特的Alirocumab（阿仑珠单抗）上市，商品名Pralent。
PCSK9为前蛋白转化酶枯草溶菌素9蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）能力，而LDL-C被公认为心血管疾病的主要风险因子，针对那些对他汀类药物降血脂无效的患者而言，PCSK9抑制剂的问世为其治疗带来了新的希望。2017年安进公司的依洛尤单抗全球销售额3.19亿美元，同比上一年增长率126.24%。
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