千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
作者：佚名 来源:医药网 2016-12-30 
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国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。
这是一条令人振奋的消息。
中国罕见病发展中心主任黄如方对第一财经记者说，这对罕见病群体来说是极大利好，希望相关细则可以尽快出台，让扶持孤儿药生产能落到实处。
“孤儿药”，也就是罕见病用药。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病；在美国，罕见病是指受影响病人在20万人（限于美国）之下的疾病。因为研发成本高、市场小，所以企业研发态度不积极，“缺医少药”是罕见病群体面临的最大问题。
作为罕见病的一种，2014年的“冰桶挑战”活动让“渐冻症”人群获得了空前的关注，但更多的罕见病患者群体在默默承受痛苦，并不为人所知。
从公益到商业的探索
黄如方在罕见病群体中有极强号召力。他自己就是一位罕见病患者，身高1米的他患有假性软骨发育不全症，三四岁时，父母发现他的身体和其他同龄孩子不一样，就抱着他到处求医问药。
从2008年开始，黄如方一直从事罕见病公益传播，建立了非营利组织中国罕见病发展中心，孵化不同的罕见病患者组织，推动罕见病的传播、救助和立法。
全世界确认的罕见病近7000种，其中80%为基因缺陷导致的遗传性疾病，约50%罕见病在出生时或儿童期发病，约占人类疾病种类的10%。
上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国表示，当前已知的罕见病中，有90%属于严重疾病，但仅不到5%有治疗方案。
今年5月，黄如方开始了新的商业探索，他在深圳开了一家叫根底健康的公司，担任CEO。
尽管有人开始质疑他既做商业又做公益，但黄如方反驳说：“我最了解罕见病群体需要什么，公益并不能完全解决实际问题，剩下的要靠商业。”市场缺少的是最了解罕见病人的机构，“我们是病人，我们等不了了。”
做出这种决定的是让他心焦的现实，中国有1000多万罕见病患者，明确诊断的患者不到40%，每年新出生罕见病患者超过20万名，罕见病确诊困难重重，平均确诊时间超过5年，平均诊断成本超过5万元。虽然罕见病发展中心也会接到一些求助，但是很多问题得不到解决，他希望通过商业路径来减少罕见病人的误诊、周折和花费。
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