千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
作者：佚名 来源:医药网 2016-12-30 
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相比之下，国外的孤儿药产业却呈现出非常火热的一面。
过去十年，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准230个孤儿药。2015年批准的尤其多，47%的新药批准用于治疗罕见病。
IMS（艾美仕市场研究公司）数据显示，全球孤儿药市场年增长率平均达到12%，一般药物难以达到这个增速。2020年，全球孤儿药市场将达1780亿美元，将占据世界处方药市场的20.2%。
黄如方表示，欧美市场早就证明，孤儿药物研发是可以挣钱的，孤儿药产业很热。一些研究孤儿药的小公司在研发成功后就会被大公司高价并购或收购。
研发激励机制的建立很重要。目前，美国、欧盟、澳大利亚、韩国、日本，以及中国的台湾和香港地区等，都出台了针对“孤儿药”和罕见病的政策支持。
美国在1983年率先出台《孤儿药品法案》，对临床研究的基金资助、药物注册审批程序、专利保护期限延长、临床研究费用减免税等方面从立法上予以保证。
FDA专门成立了“孤儿药发展办公室”（Office of orphan Products Development，OOPD），一种新药想要审批上的政策支持，首先要向OOPD递交申请，认定其是针对罕见病的“孤儿药”后才能进入“绿色通道”，获得优先评审或加速评审，并免收审批费用。
欧盟、美国、日本等国政府还提供了大量的直接研究资金支持。如在美国，截至2009年，OOPD共拨款2.46亿美元资助超过了480个研究项目， 直接推动至少43个罕见病药品的上市。
在中国，罕见病药物研发缺乏动力的背后是激励和保护机制的缺乏。虽然在2012年发布的《国家药品安全“十二五”规划》中，明确鼓励罕见病药物的研发；2014年发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》再次提出对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用的药物给予加快审评。
“可问题是没有实施细则，”黄如方表示，什么样的药能加快审批、流程是什么、能加快多少，都缺乏细则。这导致药企报批时仍然没有依据。
罕见病药物何时入医保
“不过，罕见病相关政策难以推动的原因也可以理解。”黄如方说，国家面临很多医疗和民生问题，罕见病不一定是优先项；同时，长期以来，罕见病因为病种多，病人分散，在争取权益中的声音弱小。
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