千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
作者：佚名 来源:医药网 2016-12-30 
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既然国内研发动力不足，是否可以从国外引进孤儿药？事实上，因为人口基数大，中国有世界上最大的罕见病药物市场，但是孤儿药药企的产品要想进入中国壁垒也比较高。有学者统计，从2000年到2010年，美国上市了64种“孤儿药”，中国仅有16种；其中，中国市面上的“孤儿药”有10种完全依赖进口，1种以进口为主。
治疗渐冻症的进口药物。
临床试验是孤儿药进入中国的第一个难关，按照规定，临床试验要有不少于200例病例。而一种罕见病，可能全国就只能找到100多人。同时，要完成引进的全套申请、审批程序，往往需要5～6年。
黄如方认为，孤儿药的问题要解决，一定要有一整套解决方案，包括经费支持、专利保护、税收减免等方面的政策。
以浙江省为例，经过多方谈判，2016年1月1日起，戈谢病、苯丙酮尿症、渐冻症治疗领域里的三种特殊药品，被列入浙江省大病保险用药报销范围。其中，戈谢病治疗费用相当昂贵，针对性的药品“思而赞”每支售价大约26500元，患者家庭月花费超过10万元。该政策大大缓解了患者家庭的经济压力。
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